Sono circa 400 i bambini in Europa, 40 in Italia, con un’età media di soli 7 anni, che ogni anno si ammalano di un tumore cerebrale tra i più aggressivi: il glioma diffuso della linea mediana, in particolare il glioma intrinseco del ponte.

“Una scuola elementare che scompare ogni anno”, sottolinea Maura Massimino, Direttore della Pediatria Oncologica della Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori (INT) di Milano.

In questo contesto drammatico, arriva però una notizia che segna un punto di svolta: l’AIFA ha approvato – nella sezione dedicata ai farmaci non di uso corrente – una combinazione terapeutica innovativa, sviluppata proprio all’Istituto Nazionale dei Tumori, che potrà cambiare il destino di questi bambini (www.gazzettaufficiale.it/eli/id/2025/06/20/25A03489/SG).

La combinazione, messa a punto nel 2009 presso l’INT, unisce Nimotuzumab, un anticorpo monoclonale diretto contro il recettore EGFR, (Epidermal Growth Factor Receptor, una proteina che si trova sulla superficie dell’epidermide che funziona come un interruttore che, quando attivato, può favorire la proliferazione cellulare) e Vinorelbina, un chemioterapico tradizionale, in associazione con la radioterapia.

“Con questo approccio – spiega la dottoressa Massimino – siamo riusciti ad aumentare la sopravvivenza mediana da 10 a 14,5 mesi e abbiamo anche un piccolo gruppo di bambini che possiamo considerare guariti. Per una malattia che, fino ad oggi, lasciava pochissime speranze, è un risultato rilevante”.

Il farmaco Nimotuzumab, che ha dimostrato di aumentare la sopravvivenza, fino a oggi disponibile solo attraverso importazioni speciali, diventa ora parte di uno schema terapeutico standard riconosciuto ufficialmente dallo Stato. “Significa che finalmente anche a livello governativo – continua la dottoressa Massimino – viene certificato un avanzamento concreto nella cura di questa patologia, il primo da oltre 50 anni”.

Grazie all’approvazione AIFA, la terapia sarà a carico del Servizio Sanitario Nazionale e potrà essere garantita in modo uniforme su tutto il territorio, senza più disparità tra ospedali o regioni. Questo importante traguardo conferma ancora una volta il ruolo centrale della Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori di Milano nella ricerca e nell’innovazione in oncologia pediatrica, a livello nazionale e internazionale. (Rita Lena)