In una prima fase saranno trattati tre pazienti adulti; successivamente, il trattamento sarà esteso anche a bambini e adolescenti. L'ospedale: “Sarà possibile offrire una nuova opportunità terapeutica a pazienti che oggi non hanno accesso a strategie innovative”

L’ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma e il San Raffaele di Milano hanno avviato uno studio clinico di terapia genica di fase IIb per pazienti con beta-talassemia trasfusione-dipendente, sponsorizzato dalla Fondazione Telethon e dallo stesso San Raffaele.L’obiettivo sarà valutare profilo di...